病気の元となるタンパク質の生成を阻害する「核酸医薬」

病気の根源はタンパク質！？

病気の治療に使う薬の多くは、病気の原因となっているタンパク質に結合して、その働きを抑制したり増強したりすることで作用します。現在市販されている薬のほとんどは、有効成分の分子量が比較的小さい低分子医薬品です。タンパク質の働きはその「かたち」によって決まりますが、人の体の中には数万種類ものタンパク質が存在するため、病気の元になっているたった一種類のタンパク質だけにぴったりと合う化合物を作ることは簡単ではありません。標的となるタンパク質にだけ強く結合してその働きを制御する化合物を、試行錯誤を繰り返しながら見つけ出します。そのため、新薬の開発には長い年月と大きな費用を要するのです。

DNAの塩基配列に注目

人の体を作る細胞一つ一つの細胞核の中に遺伝子情報であるDNAがあります。DNAの塩基配列はATGCの4種の塩基の文字列で表されますが、これがRNAへと転写され、さらにタンパク質へと翻訳されます。ここに着目し、DNAの配列情報を運ぶメッセンジャーRNAにくっつき、病気を引き起こすタンパク質自体の生成を防ぐことで、病気を抑制・治療するのが「核酸医薬」です。DNAは、ＡならばＴ、ＧならばＣというように決まった塩基配列を持つ相手と対になり、二重らせん構造を形成します。この特性を活用し、病気の元となるタンパク質の設計図と対になる塩基配列のDNAを薬として投与し、設計図にフタをすれば、病気の元となるタンパク質が生成されなくなります。しかも、決まった塩基配列をもつ設計図以外には影響を及ぼさないため、副作用の心配がなくなるのも大きなメリットです。

難治性疾患の治療に期待

現在、国内で承認されている核酸医薬は6種類あります。いずれも根本治療が難しいとされている遺伝性疾患を治療するための薬です。がんをはじめとする難治性疾患の新薬となる核酸医薬の開発が積極的に進められています。今はまだ高価な核酸医薬がより一般的な薬となるように、さらなる研究が続いています。

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先生情報 / 大学情報

甲南大学フロンティアサイエンス学部教授川上純司先生

興味が湧いてきたら、この学問がオススメ！

遺伝子薬学、遺伝子工学、RNA工学

先生が目指すSDGs

メッセージ

好奇心や興味を持つことを大切にしてほしいです。進学の際に資格取得を念頭に置くのもよいですが、そこに捉われ過ぎてしまうと、将来の選択肢が狭まってしまいます。また、将来使わないだろうと学ぶのを止めてしまうと、その知識を使う職に就く可能性を捨ててしまいます。幅広く興味を持つということは、自分の可能性を広げることにつながります。現実的な目標だけを見るのでなく、何の役に立つのか分からない興味こそ、追いかけてみましょう。決められたゴールを一直線にめざすだけでは触れられない世界がそこにはあるはずです。

甲南大学に関心を持ったあなたは

国際都市・神戸に位置する本学では、建学の理念「人物教育の率先」を教育の原点とし、ミディアムサイズの総合大学だから実現できる、学部を越えた融合型教育で優れた人材育成を実践しています。現在、岡本(神戸市東灘区)・西宮(西宮市)・ポートアイランド(神戸市中央区)に3つのキャンパスがあり、8学部14学科の多彩な学びを展開。また、全学部の学生がグローバル教育を受けられる融合型グローバル教育や共通教育科目の充実により、異なる学部の学生同士が自然につどい、刺激し合い、融合する学びのフィールドが実感できます。