世界にたった1つの化合物～新薬を創る～

1000に3つの挑戦

新たな薬を創り出すのは、なかなか大変で、1000個のアイデアのうち実際に実用化まで、こぎつけるのは、たった3つだと言われています。例えば、ネガマイシンという抗生物質があります。この物質には、「遺伝子読み飛ばし作用」があります。どういうことかというと、私たちの1個1個の細胞の中には、DNAという遺伝情報があります。いわば設計図で、この情報をもとに、さまざまなたんぱく質が合成され、体の組織になります。遺伝情報は、1本の鎖の上にアデニン（A）、チミン（T）、シトシン（C）、グアニン（G）の4つの塩基が正しく連なることで表現されます。例えば、「～GA//ATGCC……GAATAA/TG～」のように並んで、//と/の間が、1つのたんぱく質を表します。ATGが開始、TAAが終了の合図です。

病気のメカニズムを知り、アイデアがわく

たんぱく質が合成される場合、この遺伝情報からコピーされるのですが、塩基の並び方が変わってしまい、終了の合図TAAがたんぱく質の遺伝情報の「途中」に入ってしまうことがあります。すると、正しくコピーされず、たんぱく質は合成されません。難病である筋ジストロフィーのうち約2割が、この終了の合図が動いてしまうことにより起こります。そこで、ネガマイシンで薬が創れないかというアイデアが出ました。情報をコピーするときに、途中の終了合図を読み飛ばす作用があるからです。

世界にたった1つの化合物

ネガマイシンの構造を少しずつ変えながら、目標通りの効果を持つ化合物を創る実験が進んでいます。しかし、実験室で成功しても、さらに動物実験、そして人での臨床治験が必要です。私たちが飲んだ薬は、腸から吸収され、病気の細胞に運ばれます。化合物が途中で分解されて細胞まで届かなければ、話になりませんし、ほかの部分に悪い影響（副作用）を及ぼすようなら、本当の薬にはなりません。
このように、いくつもの関門をくぐって創り出される、世界にたった1つの、人の役に立つ化合物が、「薬」なのです。

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東京薬科大学薬学部医療衛生薬学科教授林良雄先生

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薬学

メッセージ

1日が終わって眠りにつく前にほんの少しだけ、5年後、10年後、20年後の自分を考えてみてください。「どんな自分になっていたいか」。そして、「そのために今日、何をしただろうか」と。夢を持つというのは、このように、将来について自分の意識を高めることだと、私は思います。
当意即妙に面白いことが言える、お笑い芸人は、それこそ四六時中、「どうしたら人を笑わせることができるか」を考えています。芸についての意識が高いのです。あなたも、高校生のうちから意識を高く持つ習慣をつけてください。